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武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT获批

2020-11-19 23:13| 发布者: 美通社| 查看: 10568| 评论: 0

上海2020年11月19日 /美通社/ -- 武田中国今日宣布,药代动力学(PK)指导下的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局(NMPA)批准,适用于16岁及以上(体重45kg及以上)接受百因止®(注射用重组人凝血因子VIII)治疗的A型血友病患者。myPKFiT®是中国首个支持血友病药代动力学(PK)指导下的管理工具,也是截止至目前国家药品监督管理局唯一批准的个体化预防FVIII剂量指导软件,供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士(HCP)使用。百因止®与myPKFiT®配合使用,可针对每位患者的不同特征和需求,个体化调整血友病患者的凝血八因子(FVIII)用量,为中国血友病患者开启个体化治疗新时代,助力实现自由人生。


血友病是一种隐性遗传性罕见病,主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。目前,中国约有13.6万名患者[1],其中A型血友病约占总数的80%-85%[1]。其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血,或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话,会导致关节畸形或假肿瘤形成,严重者可危及生命[2]。与许多遗传性疾病不同的是,血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗,有望实现“零出血”,回归正常生活。

然而基于国内的实际情况,目前普遍采用低剂量的规范治疗方案。临床实践表明,虽然该方案能明显减少患者出血,但并不能减少关节病变的发生且仍有出血的情况发生[2]。2020世界血友病联盟(World Federation of Hemophilia)指南指出,随着规范化治疗的普及,应最终追求患者实现“零出血”[3]。对此,《血友病治疗中国指南(2020年版)》建议,可根据患者的年龄、出血表型、药代动力学(PK)特征以及生活方式等情况,制定适合患者的最佳个体化方案,调节注射凝血因子的剂量、浓度和频率,有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况[4]。

“近年来,随着医学技术和治疗领域的革新换代,中国血友病诊疗工作已取得长足进步,正从传统的按需治疗方式转为更积极和更加个体化的治疗模式。”中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授说道,“血友病预防治疗的本质是需要一种长期、规律性的替代治疗。我非常高兴看到中国首个药代动力学指导下的管理工具获批,这将为每一位患者提供个体化、可持续的治疗管理,帮助患者摆脱疾病束缚,畅享自由人生。”

myPKFiT®指导下的百因止®(注射用重组人凝血因子VIII)治疗,可降低出血风险,优化治疗效果和药物可及性,从而提升患者治疗信心、改善依从性。myPKFiT®使用经验证的贝叶斯方法,并基于2,000多份百因止®使用者血液样本数据建模。根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示,PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%,患者依从性提升92.5%[5]。治疗费用方面,根据一项比较研究显示,与标准治疗相比,PK指导下的治疗可降低整体治疗费用的10.67%[6]。

武田中国总裁单国洪表示:“非常高兴看到myPKFiT®这款血友病个体化治疗管理软件在中国获批,为中国患者提供定制化的疾病管理方案,帮助他们回归正常生活。武田在血友病领域有着悠久的历史传承和经验累积,始终积极引领血友病个体化治疗新时代的到来。未来,武田将秉承‘患者为先’的核心理念,密切关注中国罕见病患者亟待满足的需求,加速引入更多全球首创的创新疗法,为改善中国罕见病诊疗现状、提高患者生活质量持续贡献我们的力量。”

[1] The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66

[2] 《罕见病诊疗指南(2019版)》,人民卫生出版社,2019, 177

[3] 开启血友病个体化治疗新时代,血液前沿,2020年10月10日,https://mp.weixin.qq.com/s/CyA2ixwY1xeo03qkZ10lNA

[4] 《血友病治疗中国指南(2020年版)》,中华血液学杂志,2020,41 (2020-04-16).

[5] UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A,https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/WFH2018/aula/-T-MP_87_WFH2018.pdf

[6] PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28692842/



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